“Efmoroctocog alfa ha dimostrato di essere molto efficace nella prevenzione delle artropatie e degli emartri. Il fatto che rimanga in circolo per un tempo prolungato consente di programmare le infusioni con una minore frequenza, con un vantaggio indubbio per i pazienti e i loro caregiver. Inoltre, grazie alla sua formulazione, si riduce l’eventuale sviluppo di anticorpi (IgG) contro il fattore della coagulazione esogeno, la complicanza più grave associata alla terapia sostitutiva. Per noi si tratta di una terapia rivoluzionaria”. Così Raimondo De Cristofaro, ematologo e internista del Policlinico universitario ‘Agostino Gemelli’, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma, in merito alla nuova terapia disponibile per i pazienti con emofilia A, patologia ereditaria causata dall’assenza o da bassi livelli di fattore VIII, che ha un ruolo fondamentale nella coagulazione del sangue.
Chi ne soffre va incontro a emorragie che possono manifestarsi in modo molto vario: da ecchimosi ed ematomi di dimensioni contenute a sanguinamenti articolari molto dolorosi e invalidanti (emartri), fino a emorragie importanti (cerebrali) che possono mettere a rischio la vita. “L’emofilia A – ricorda lo specialista – è una condizione geneticamente determinata che causa una carenza più o meno grave del fattore VIII della coagulazione. Esistono tre diverse forme: grave, che determina un livello del fattore VIII (FVIII) inferiore all’1%; moderata, che va dall’1 e il 5%; lieve, che va dal 5 al 40%. Questa condizione, in funzione della tipologia di carenza, determina delle manifestazioni emorragiche che sono meno gravi nella forma lieve, intermedie nella forma moderata e ovviamente serie nella forma grave. La forma che necessita di maggiore supporto farmacologico e terapeutico in genere è ovviamente la forma grave, che colpisce in Italia circa 2.000 persone. Per le forme moderate (circa 1.000) e lievi (circa 2.000), invece, la stima è meno precisa proprio…
Fonte www.adnkronos.com 2022-03-10 14:57:31
