L’americana Biogen ha presentato nuovi dati su nusinersen per rispondere alle crescenti esigenze della comunità di persone con atrofia muscolare spinale (Sma). I risultati sono stati diffusi in occasione del congresso Sma Research & Clinical Care, organizzato da Cure Sma questa settimana a Orlando, in Florida. L’evento “rappresenta un’opportunità unica per confrontarsi e ascoltare le voci degli operatori sanitari, dei pazienti e dei caregiver, condividendo i risultati di ricerche che affrontano le esigenze ancora non soddisfatte della comunità delle persone con Sma – ha affermato Maha Radhakrishnan, Chief Medical Officer di Biogen – Siamo lieti di presentare nuovi dati, compresi i risultati preliminari del nostro studio Respond che valuta il beneficio clinico e la sicurezza del trattamento con nusinersen dopo la terapia genica”.
Respond – spiega Biogen in una nota – è uno studio di due anni in aperto, di fase IV, volto a valutare gli esiti clinici e la sicurezza del trattamento con nusinersen in neonati e bambini piccoli con Sma che presentano un bisogno clinico non soddisfatto a seguito del trattamento con la terapia genica. Dai risultati intermedi di efficacia a 6 mesi su 29 partecipanti trattati con nusinersen emerge che nella maggior parte dei partecipanti si riscontrano miglioramenti della funzionalità motoria misurati con l’aumento del punteggio medio totale alla scala Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (Hine-2) rispetto al basale; i pazienti con due copie del gene Smn2 (24) sono migliorati di oltre 5 punti (media) sulla scala Hine-2, mentre i pazienti con tre copie del gene Smn2 (3) hanno avuto dei miglioramenti, ma non è stata calcolata una variazione media rispetto al basale considerato il numero esiguo del campione; la maggioranza dei pazienti (25 su 27) con funzionalità motoria subottimale (valutata dallo sperimentatore al basale) sono migliorati.
Dopo una mediana di 230,5 giorni nello studio gli…
Fonte www.adnkronos.com 2023-07-03 14:38:07
