Si allargano le cure per i pazienti adulti affetti da ipofosfatemia legata all’X (Xlh). L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato in regime di rimborsabilità il trattamento con burosumab di questa rara malattia metabolica delle ossa (GU n.71 del 24 marzo). Fino ad ora in Italia il trattamento era disponibile soltanto per i bambini di età pari o superiore a un anno e negli adolescenti con apparato scheletrico in crescita, mentre per tutte le altre categorie l’unica opzione era la terapia convenzionale che porta con sé diversi effetti indesiderati. Da oggi, invece, potranno accedere a burosumab sia gli adulti che non sono mai stati trattati sia i ‘futuri adulti’ che hanno già avuto accesso alla terapia durante l’infanzia. Lo annuncia in una nota la società farmaceutica Kyowa Kirin.
Gli adulti con Xlh – spiega l’azienda – sperimentano un dolore importante, rigidità, affaticamento e compromissione delle funzioni fisiche e deambulatorie. L’incidenza dell’Xlh è di circa 1 su 20.000 nati vivi. La maggior parte dei casi è ereditata secondo un modello dominante legato all’X, mentre il 20-30% dipende da mutazioni spontanee. L’insieme della storia familiare, delle manifestazioni cliniche e dei risultati biochimici portano alla diagnosi di Xlh. Come dimostrano i risultati degli studi registrativi (UX023-CL303 e UX023-CL304) condotti su adulti affetti da Xlh, la terapia comporta un miglioramento generale della salute dell’osso, con un impatto positivo sui parametri clinici di rigidità, dolore e capacità funzionale.
“La rimborsabilità di burosumab in Italia – afferma Maria Luisa Brandi, presidente Osservatorio fratture da fragilità (Off) – rappresenta un passo in avanti positivo per le persone affette da Xlh. Fino ad oggi le opzioni terapeutiche a disposizione di questi pazienti erano limitate. L’ipofosfatemia è una patologia rara, cronica, che può manifestarsi nell’infanzia, ma i suoi effetti perdurano fino all’età adulta….
Fonte www.adnkronos.com 2023-03-27 11:21:00
