Malattie rare, Alexion: rimborsabilità per farmaco miastenia gravis generalizzata

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore della proteina C5 del complemento, nei pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) refrattaria (non rispondente a corticosteroidi e altri due immunosoppressori) con positività agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Lo comunica, in una nota, Alexion Pharma Italy srl, azienda Rare disease del Gruppo AstraZeneca. “Gli studi clinici hanno dimostrato che eculizumab, inibendo il sistema del complemento, previene la distruzione della giunzione neuromuscolare e riduce i sintomi di debolezza e affaticamento”, afferma Renato Mantegazza del dipartimento di Neuroimmunologia e Malattie neuromuscolari dell’Istituto Besta di Milano.

“Nello studio registrativo ‘Regain’, eculizumab – prosegue – ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nelle attività della vita quotidiana e nella forza muscolare dei pazienti affetti da gMG refrattaria AChR+ rispetto al placebo. Il miglioramento -sottolinea l’esperto – è stato osservato già alla prima settimana, mantenendosi stabile per tutto il periodo di trattamento. Inoltre, al termine dello studio di estensione (130 settimane), oltre il 50% dei pazienti ha raggiunto lo stato di minime manifestazioni di malattia, definito come l’assenza di sintomi disabilitanti”. La miastenia gravis generalizzata è una patologia rara autoimmune, cronica, debilitante, che interessa la giunzione neuromuscolare e causa perdita della funzione muscolare, portando a crisi miasteniche con potenziale esito fatale. Si stima che in Italia colpisca 12mila persone. L’80% presenta anticorpi anti-AChR5 che, legati alla giunzione neuromuscolare, attivano il sistema del complemento innescando il processo infiammatorio che causa distruzione della membrana post-sinaptica, quindi l’interruzione della comunicazione nervo-muscolo che si manifesta con una cronica debolezza muscolare….