“Le nuove opzioni terapeutiche offrono sicuramente nuovi concreti benefici nel controllo delle crisi epilettiche nei pazienti con sindrome di Dravet. Una buona parte non presenta più crisi. Anche sull’aspetto comportamentale c’è comunque un miglioramento cognitivo. Ma una fetta di popolazione non risponde”, ha spiegato Isabella Brambilla, presidente Dravet Italia Onlus, intervenendo ieri a Milano a un incontro con la stampa in occasione dell’approvazione, da parte di Aifa, del rimborso di fenfluramina di Ucb per il trattamento di crisi epilettiche associate alla sindrome, come terapia aggiuntiva ad altri farmaci, per pazienti di età pari o superiore ai 2 anni.
“Sarebbe auspicabile avere maggiori studi soprattutto sui pazienti adulti che sono una fascia importante, si stima siano il 40% dei pazienti, che necessitano di essere inclusi nei trial clinici controllati per definire migliori dosaggi e sicurezza del farmaco”, ha aggiunto nel suo intervento Simona Borroni, presidente dell’Associazione Gruppo famiglie Dravet Onlus. L’impatto sulla qualità della vita dei bambini con la sindrome è molto elevato. Al problema delle crisi convulsive, che possono presentarsi anche più volte nelle 24 ore, si associano “problemi motori, difficoltà di linguaggio e ritardo cognitivo che – ha osservato Brambilla – se nell’infanzia e alle elementari può permettere una buona inclusione, nella crescita crea difficoltà di interazione con i compagni”.
L’epilessia, in particolare, “gioca un ruolo importantissimo nella sindrome di Dravet”: sono “crisi farmaco-resistenti in pazienti che assumono politerapie – in media 3 farmaci che possono arrivare a 5 – e che comunque non hanno il controllo delle crisi”, ha sottolineato Borroni. Le convulsioni “limitano molto le attività del bambino, del ragazzo e soprattutto dell’adulto e della famiglia. Serve quindi una costante supervisione. Per la gestione delle crisi epilettiche i ragazzi non possono mai essere…
Fonte www.adnkronos.com 2022-10-11 09:43:00
