Via libera dell’Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’ente regolatorio Ue ha raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione europea a tofersen (Qalsody), farmaco indicato per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano un particolare profilo genetico: una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).
La pazienti con Sla – ricorda l’Ema – le cellule nervose di cervello e midollo spinale che controllano i movimenti volontari si deteriorano gradualmente, provocando una perdita progressiva della funzione muscolare e la paralisi dei muscoli volontari, compresi quelli che permettono di respirare. La Sla è una malattia devastante e il tempo medio di sopravvivenza di chi ne soffre va dai 2 ai 5 anni, sottolinea l’agenzia. Le cause esatte non sono ancora conosciute, ma si ritiene includano fattori genetici e ambientali. Nel 2% circa dei pazienti Sla la patologia è causata da una mutazione genetica che porta alla produzione di enzimi Sod1 difettosi.
Ad oggi esiste un solo medicinale per la Sla autorizzato in Ue, il riluzolo. Ora l’ok a tofersen. Tecnicamente – illustra l’Ema – si tratta di un oligonucleotide antisenso che si lega all’mRna del gene Sod1 per ridurre la produzione della proteina Sod1. Diminuendo i livelli di Sod1 difettosa, tofersen migliorerebbe i sintomi della Sla.
Il parere positivo espresso dal Chmp si basa, tra le altre informazioni disponibili, sui risultati di uno studio randomizzato in doppio cieco contro placebo, durato 28 settimane e condotto su 108 pazienti dai 23 ai 78 anni con debolezza attribuibile alla Sla e mutazione Sod1 confermata in laboratorio.
I partecipanti sono stati divisi casualmente, in un rapporto 2 a 1, a ricevere per 24 settimane o il trattamento con tofersen tramite iniezione spinale o placebo….
Fonte www.adnkronos.com 2024-02-23 15:00:04
