La biofarmaceutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc, azienda focalizzata nello sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra rare, ha annunciato oggi il lancio in Italia di Evkeeza* (evinacumab). Il farmaco, approvato nel giugno 2021 dalla Commissione europea, è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (Ldl-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).
Il farmaco – somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane – è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH – spiega una nota – ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (Angptl3). Questa proteina è coinvolta nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il colesterolo nel sangue. “Siamo orgogliosi – dichiara José Luis Moreno, vice presidente e general manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx – di annunciare la rimborsabilità di Evkeeza in Italia per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti HoFH e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento. Non vediamo l’ora – aggiunge – di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia”.
L’ipercolesterolemia familiare omozigote è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria solitamente trasmessa da entrambi i genitori e…
Fonte www.adnkronos.com 2023-11-06 13:04:05
