E’ ricco di iniziative dedicate ad alcune malattie rare e ultra rare il mese di giugno per Ucb Pharma. In calendario l’azienda biofarmaceutica belga ha una serie di eventi per patologie neurologiche (forme di epilessia come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaud e la Cdkl5), immunologiche (miastenia gravis) e mitocondiali (TK2d, una patologia ultra rara), per le quali ha sviluppato terapie innovative, cambiando la storia della malattia e migliorando la vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Per la sindrome di Dravet, la cui Giornata mondiale si celebra il 23 giugno – informa Ucb in una nota – è in programma una lettura all’interno del 46° Congresso nazionale della Lega italiana contro l’epilessia (Lice), a Napoli dal 7 al 9 giugno. Questo raro tipo di epilessia inizia nell’infanzia ed è caratterizzato da convulsioni difficilmente trattabili con farmaci anti-crisi, disturbi cognitivi, comportamentali e motori, che persistono fino all’età adulta. Per questa grave patologia Ucb ha sviluppato un farmaco presente da circa un anno sul mercato italiano.
“Ridurre la frequenza delle crisi – spiega Simona Borroni, presidente dell’associazione Gruppo famiglie Dravet Onlus – è il primo importante passo nel trattamento dei bambini affetti da sindrome di Dravet, indipendentemente dall’età. Chi è affetto da questa patologia non risponde uniformemente alle terapie disponibili. La maggior parte dei pazienti è sottoposta a importanti politerapie farmacologiche che comportano effetti collaterali, e che non consentono il controllo delle crisi epilettiche. Per questo motivo vediamo con grande interesse ogni nuova terapia che possa offrire un valore aggiunto e rappresentare un passo avanti per migliorare il controllo delle crisi, abbattendo i limiti che pongono per lo svolgimento di una vita sociale piena. Per il futuro ci auguriamo che la ricerca conduca maggiori studi anche sui pazienti adulti, per consentire a questa parte…
Fonte www.adnkronos.com 2023-06-01 09:07:30
