Il trattamento con iptacopan in monoterapia orale, nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) naïve, (mai trattati, ndr) con inibitori del complemento (comprese le terapie anti-C5) ha ottenuto un aumento del livello di emoglobina pari o superiore a 2 g/dl rispetto al basale senza la necessità di trasfusioni di globuli rossi dopo il periodo di trattamento principale di 24 settimane (end point primario). Il dato è stato stimato nel 92,2% dei pazienti sulla base di modelli statistici e tenendo conto dei dati mancanti.
Sono questi in sintesi i risultati dello studio di fase 3 Appoint-Pnh sulla monoterapia orale sperimentale con iptacopan che ha raggiunto il suo endpoint primario e ha dimostrato benefici clinicamente significativi in tutti gli endpoint secondari. I dati – informa in una nota diffusa oggi dalla farmaceutica Novartis – sono stati presentati per la prima volta al recente 49esimo meeting annuale della European society for blood and marrow transplantation (Ebmt).
“Questi dati sottolineano il potenziale di iptacopan come farmaco orale per cambiare la gestione clinica di questa malattia devastante. Oltre al miglioramento dell’emolisi e della fatigue osservata con i trattamenti attualmente disponibili, i pazienti con Epn emolitica trattati con iptacopan ottengono anche un miglioramento dell’anemia non raggiungibile con gli anticorpi monoclonali anti-C5”, sottolinea Antonio Risitano, Md, PhD, sperimentatore co-responsabile dello studio, presidente dell’International Pnh Interest Group e Direttore dell’Unità operativa di ematologia e trapianto ematopoietico del Centro di riferimento per l’anemia aplastica e l’emoglobinuria parossistica notturna presso l’Aorn San Giuseppe Moscati di Avellino. “I risultati di Appoint-Pnh – aggiunge l’altro sperimentatore co-responsabile dello studio, il francese Régis Peffault de Latour, Md, PhD, del Saint-Louis Hospital, Greater Paris University…
Fonte www.adnkronos.com 2023-05-08 18:21:00
