L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn), un tumore del sangue raro e aggressivo con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. Si tratta della prima e unica terapia specifica per questa patologia, frutto della ricerca e sviluppo di Menarini Stemline, riferisce una nota. L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l’approvazione a livello europeo, avvenuta nel 2021 sulla base dello studio registrativo (STML-401-0114), che ne ha dimostrato efficacia e sicurezza.
“Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi – afferma Pier Luigi Zinzani, professore ordinario dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, Irccs S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna -. La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie e i risultati ottenuti non si traducono in vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi regimi chemioterapici sono inoltre associati a gravi tossicità e causano una prolungata depressione del midollo osseo, che può determinare gravi conseguenze, soprattutto nei pazienti più anziani”.
Si tratta di una ‘terapia mirata, ‘first-in-class’, che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123 – continua Zinzani -. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% e la remissione, completa o con un’anormalità cutanea non indicativa…
Fonte www.adnkronos.com 2023-03-14 11:52:58
