E’ disponibile anche in Italia, per le persone con emofilia B, il fattore IX ricombinante a emivita prolungata (nonacog beta pegol, Refixia*), che fornisce livelli medi di attività del fattore IX che contribuiscono a controllare i sanguinamenti tra una somministrazione e l’altra. Lo annuncia Novo Nordisk in una nota.
L’emofilia – ricorda l’azienda farmaceutica danese – è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. “Si manifesta quasi esclusivamente nei maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane, e si eredita attraverso il cromosoma X – precisa Maria Elisa Mancuso, Centro Trombosi e Malattie emorragiche, Humanitas Research Hospital, Rozzano (Milano) – La forma più comune è l’emofilia A, causata da deficit del fattore VIII della coagulazione, che colpisce circa uno ogni 5-10mila nati maschi; ancora più rara è l’emofilia B, legata alla carenza del fattore IX, che ha una incidenza pari a un nuovo caso su 30-50mila nati maschi, ossia circa mille italiani. Entrambe le patologie, nella loro forma grave, sono caratterizzate da frequenti sanguinamenti spontanei o a seguito di minimi traumi; la gravità e la frequenza degli episodi emorragici dipendono dal livello di attività biologica residua del fattore della coagulazione coinvolto”.
La gravità della malattia, dunque, è direttamente legata all’entità del deficit del fattore della coagulazione. Se l’attività biologica del fattore della coagulazione è inferiore all’1%, la Federazione mondiale dell’emofilia (Whf) definisce la malattia ‘grave’, con emorragie spontanee frequenti e sanguinamenti anomali, anche causati da piccoli traumi. Quando l’attività è compresa tra l’1 e il 5% l’emofilia si definisce ‘moderata’; con attività tra il 5 e il 40% è ‘lieve’, oltre il 40% la Whf parla di ‘range di non emofilia’. “L’obiettivo da raggiungere con le terapie per l’emofilia B – spiega Rita…
Fonte www.adnkronos.com 2023-02-15 10:31:00
