Era il 2016 quando Strimvelis*, prima terapia genica per la cura dell’Ada-Scid, la malattia genetica rara dei ‘bimbi in bolla’, riceveva in Ue il via libera dell’Agenzia europea del farmaco Ema. Sono passati 6 anni da allora. Anni in cui i bambini che hanno ricevuto il trattamento sono diventati grandi, hanno potuto giocare, andare a scuola, crescere insieme ai loro coetanei e non restare chiusi in una bolla asettica come succedeva in passato, per evitare di finire vittime di virus e batteri. Oggi quella terapia genica, frutto di lunghi studi di ricercatori italiani e andata avanti anche sull’onda delle donazioni di italiani, sarebbe stata a rischio dismissione. Fondazione Telethon ha annunciato a luglio che ne avrebbe rilevato la commercializzazione da Orchard Therapeutics (Otl). “E questo percorso ora è in fase avanzata – spiega all’Adnkronos Salute Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon – Confidiamo di poter essere nelle condizioni di partire nel primo trimestre 2023”.
L’intenzione, dice, è “rilevare le attività che sono in mano a Orchard Therapeutics. Confermiamo la piena volontà di farlo. Per procedere abbiamo dovuto studiare come muoverci, andare a vedere i requisiti richiesti dagli enti regolatori, le caratteristiche che deve avere l’ente che si farà carico dell’operazione. Servono personale dedicato e precisi aspetti di tipo legale per tenere in commercio un farmaco. Farmaco che è rimborsato in Ue. E questo andrà a sollevarci un po’ da un impegno economico considerevole di startup che stimiamo di qualche milione di euro”. Il prezzo ex factory di Strimvelis è di 594mila euro. La prossima settimana sarà un momento importante per il progetto, perché il Cda di Fondazione Telethon si riunirà in via straordinaria per deliberare sui fondi da dedicarvi.
Il piano è di “costituire un ente non profit – che sarà una fondazione – dedicato alla commercializzazione del farmaco. O meglio alla sua distribuzione,…
Fonte www.adnkronos.com 2022-09-16 15:09:06
