La Commissione europea (Ce) ha approvato Scemblix* (asciminib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Cml-Cp Ph+, Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi (Tki). Asciminib (noto nella letteratura scientifica anche come inibitore Stamp) è il primo trattamento per la leucemia mieloide cronica (Lmc) approvato in Europa che agisce mirando specificamente al sito miristoilico di Abl, offrendo un approccio terapeutico per i pazienti che soffrono di intolleranza e/o resistenza alle terapie Tki attualmente disponibili. Lo comunica in una nota Novartis, azienda produttrice del farmaco.
Si stima che ogni anno in Europa oltre 6.300 persone riceveranno una diagnosi di Lmc. Malgrado molti pazienti traggano beneficio dalle terapie Tki disponibili, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti.
“Asciminib può contare su un meccanismo di azione innovativo: è un trattamento per la leucemia mieloide cronica che utilizza in modo specifico il sito miristoilico di Abl e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza provocare i cosiddetti effetti off target che potrebbero portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale – afferma Massimo Breccia, dirigente medico responsabile Uos Ematologia Policlinico Umberto I Roma – Numerosi studi hanno dimostrato il profilo di efficacia di asciminib sia nei pazienti con mutazione T315l, che conferisce resistenza alla maggior parte degli inibitori delle tirosin-chinasi, sia in quelli che non presentavano la mutazione”.
Aggiunge Fausto Castagnetti, professore associato dell’Università di Bologna e Istituto di Ematologia Seràgnoli: “Grazie al suo…
Fonte www.adnkronos.com 2022-08-30 09:59:00
