Si accende una luce di speranza per i malati di Sla. Si chiama tofersen ed è “il primo farmaco efficace in fase 3“, l’ultimo step della sperimentazione clinica, annuncia l’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica, riportando i dati a 12 mesi di uno studio in aperto che mostra “un beneficio clinicamente significativo su diversi parametri”. I risultati sono stati presentati al Congresso annuale dell’Encals (European Network to Cure Als) e potrebbero rappresentare una svolta per i pazienti con mutazione del gene Sod1.
Aisla lo definisce “un cambiamento di prospettiva terapeutica, che segna per la prima volta dopo 150 anni l’inizio di una prima nuova pagina nella storia della malattia”. L’appello dell’associazione è “che tutti i pazienti Sla Sod1 in Italia possano accedere tempestivamente al farmaco”.
“I dati – riassume Aisla – mostrano che il trattamento precoce con il tofersen dell’americana Biogen “rallenta il declino sia della capacità respiratoria vitale lenta sia della capacità muscolare. Non solo: sono state osservate riduzioni della proteina Sod1 totale e del neurofilamento, vale a dire di uno dei marcatori associati al danno assonale e alla neuro degenerazione. La maggioranza dei partecipanti, inoltre, è sopravvissuta senza ventilazione permanente, e questo lascia pensare che il farmaco agisca positivamente sia sulla sopravvivenza che sulla capacità di prevenire eventi avversi”.
“L’informazione che abbiamo ricevuto da Biogen pochi minuti fa su questi nuovi incredibili risultati dello studio è una notizia che ci entusiasma – dichiara Fulvia Massimelli presidente nazionale Aisla – Il professor Mario Sabatelli ha fortemente creduto e combattuto per accelerare le risposte di questa molecola che, seppur in fase sperimentale, dimostrava già chiaramente importanti risposte per il trattamento delle persone colpite da Sla con mutazione del gene Sod1. Aisla ringrazia tutti i pazienti e le famiglie che hanno…
Fonte www.adnkronos.com 2022-06-03 16:42:14
