Anemia, anomalie ossee e muscolari, di milza, fegato e cuore, disturbi della crescita, complicanze epatiche ed endocrine, ipertensione polmonare, aritmia e trombosi. Sono i sintomi delle varie forme di beta-talassemia, una malattia del sangue ereditaria, caratterizzata da ridotti livelli di emoglobina, una proteina che si trova nei globuli rossi e trasporta l’ossigeno attraverso il corpo. È classificata in tre tipologie: minor, intermedia e major. In Italia oltre 5000 persone sono colpite dalle forme più gravi. Questi pazienti, hanno ora a disposizione una nuova terapia: luspatercept che si è rivelata in grado di ridurre di oltre il 30% le trasfusioni di sangue. All’innovazione nella cura della beta-talassemia è stata dedicata questa mattina una conferenza stampa a Roma, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb, in vista della Giornata Mondiale della Talassemia che si celebra domenica 8 maggio.
Obiettivo della giornata: sensibilizzare cittadini e istituzioni sull’importanza del progresso scientifico per un’innovazione terapeutica che possa offrire ai pazienti una prospettiva di vita migliore. “La beta-talassemia lega la persona al centro di cura: in media vengono trasfuse 2-3 unità di sangue ad ogni seduta in ospedale, che dura fino a 5 ore. Tutto questo influisce sulla quotidianità e determina un’invalidità che si ripercuote sulla qualità di vita e sullo stato psicologico dei pazienti e dei familiari: da qui l’importanza della disponibilità di una terapia innovativa come luspatercept, in grado di trasformare la loro vita”, evidenzia Raffaele Vindigni, presidente United Onlus (Federazione nazionale delle Associazioni, Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare).
“Vi sono però – osserva – ancora discrepanze a livello regionale nell’accesso al nuovo farmaco, dovute a ritardi burocratici che vanno superati quanto prima. Inoltre, nel 2017, tramite un apposito dispositivo di legge, è stata…
Fonte www.adnkronos.com 2022-05-06 11:46:01
